新抗癌“神药”在美国上市 能治17种肿瘤 有效率达75%

       昨天，网上的一则新闻可能会让很多癌症患者为之振奋：一款能治疗17种不同癌症的新型抗癌“神药”在美国上市，有效率高达75%。

       新闻里介绍，这款美国FDA（美国食品药品监督管理局）正式批准上市的精准抗癌药 Vitrakvi（又名larotrectinib），可有效治疗的癌症类型包括：肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、涎腺癌、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种。

       这款抗癌药，真的是治疗多种癌症的“万能钥匙”？

       记者就这种“广谱”抗癌药的相关问题，采访了浙江大学医学院附属第二医院和浙江省肿瘤医院的肿瘤防治专家，真相可能会让大家有点失望。

       美国FDA批准上市抗癌新药 称可治疗17种肿瘤，有效率达75%

       记者查阅国外网站资料，确实在美国FDA的网站上看到，已批准该药上市的新闻。

       文章中称，Bayer（拜耳）和Loxo Oncology共同研发的新药“Vitrakvi”，用于治疗携带NTRK基因融合的成人和儿童，适用于局部晚期或转移性实体瘤，并且没有产生已知的抗性突变，而手术切除风险较大，没有有效替代治疗方案的患者。

       2018年2月，世界四大权威医学杂志之一《新英格兰医学杂志（NEJM）》发表的一项关于抗癌药Vitrakvi的3项安全性和有效性临床研究结果显示：对于年龄为4个月至76岁的患者，针对17种不同癌症治疗的总体有效率为75%。这项结果也被FDA所证实。

       11月27日晚，Loxo Oncology公司公布了这款新药的价格：成人胶囊批发采购费用：32800美元，30天用量；儿童口服液配方的费用：起价为每月11000美元，根据患者的表面积计算。

       拜耳公司表示，大多数患者的每月自付费用将为20美元或更低，因为在美国FDA批准后的药物，大多数费用，商业保险会支付。同时他们公司将帮助患者支付昂贵的费用，并将免费提供Vitrakvi，同时制定保险详细信息。

       这并不是第一款“广谱”抗癌药

       在很多人印象里，不同的癌症患者到医院看病，要去不同的科室，找不同的专家，所用的药物和治疗方案也是千差万别。用一种药就能治疗这么多种癌症，这似乎完全颠覆了大家对癌症治疗的认识。

       浙医二院肿瘤内科主任医师单建贞说，实际上，Vitrakvi并不是第一款与原发肿瘤位置无关的“广谱”抗癌药。

       早在去年5月，美国FDA上市免疫治疗药物keytruda（可瑞达），它是第一个跨癌种使用的药物，不限原发肿瘤类型（跨癌种）的药物，是通过静脉注射的，可用于治疗宫颈癌，间皮瘤、大肠癌、食管癌等39种癌种，只要发现有微卫星高度不稳定或错配修复缺陷（MSI-H/dMMR）的实体肿瘤均可使用，有效率40%-46%。

       值得注意的是，免疫治疗一旦有效，可能会出现长期有效的超级幸存者。目前该药已经在国内上市并应用于临床。

       刚刚上市的Vitrakvi是一种靶向药物，它是有史以来第一款针对TRK（原肌球蛋白受体激酶）融合基因突变类型肿瘤的口服药。实现了在家吃药就可治疗TRK融合基因突变的肿瘤的梦想。

       对肿瘤患者来说并非“万能钥匙”

       99%的肿瘤患者用不了这种药

       先来解释一下什么是TRK融合基因突变。通俗来说，TRK是调节细胞通讯和肿瘤生长的重要信号通路，而NTRK是编码TRK的基因。在罕见情况下，NTRK基因会与其他基因融合，导致TRK信号通路不受控制，发生突变，从而促进肿瘤的生长。

       “尽管Vitrakvi对于NTRK融合基因突变的总体有效率高达75%（这个75%是指有效率，并不是治愈率，是指肿瘤缩小30%以上的患者有75%，而且很少有患者因为毒副作用而停药），但适合接受治疗的患者人群其实并不多。”

       单建贞主任医师说，因为，TRK融合基因突变的发生概率很低，这种突变在大多数实体肿瘤类型中发生的几率约为1%，在成人涎腺癌和婴儿纤维肉瘤等恶性肿瘤中较为常见。也就是说，99%的肿瘤患者用不上这种药。

       浙江省肿瘤医院胸部肿瘤内科主任范云主任医师说，在国内人群当中，这种NTRK融合基因突变的发生率也是非常低的。据相关文献显示，在我国，这种基因在肺癌、结直肠癌、肝癌中的表达率都不到5%，所以这种基因在常见肿瘤里相当于是“百里挑一”。

       因此，并不是说这个所谓的“神药”可以攻克十多种肿瘤，它只是为很小众的一部分出现罕见基因突变的人群，找到了合适的治疗药物。

       昂贵的价格并非所有人能承受

       何时在国内上市也是未知数

       单医师说，患者可通过基因检测，只要发现有NTRK基因融合，属于那幸运的1%，那就有了使用Vitrakvi治疗的机会。

       之前的常规基因检测小套餐里都没有全面覆盖这个位点，在这个药物的突破性进展后，估计会常规推荐检测，虽然是小概率事件，但是一旦匹配上，对于患者来说真是一个鼓舞人心的好消息。

当然，基因检测只是第一步，后续更为现实的问题是，使用该药物的治疗费用非常昂贵。从报道资料来看，成人患者一个月的治疗费用超过3万美元，相当于20多万人民币。在没有医保或商业保险覆盖的前提下，并不是每个患者都能负担得起。

       Vitrakvi什么时候能引进到国内？

       范医师说，目前，国内什么时候能引进还是个未知数，不过在新药上市之前，不少医疗机构会进行新药上市前的临床试验，如果符合NTRK基因突变的患者，可以密切关注。

       对于肿瘤精准治疗是一次突破

       “常规的肿瘤治疗不外乎手术、化疗、放疗等手段，但医学发展到今天，我们可以基于分子的检测找到精准的关键点，使用特异性的药物阻断关键分子，进而抑制肿瘤细胞的生长，这就是分子靶向治疗的概念。”

       范医师说，靶向治疗在肿瘤治疗领域已运用了十多年，随着医学的不断发展，靶向治疗也越来越精准化。这些年来，在癌症治疗领域，有越来越多的靶点被发现，靶向药物的研发也越来越多，让更多患者受益。

       单医师说，“我们不能说Vitrakvi是治愈NTRK融合基因突变的‘神药’，不过对于这1%的基因突变患者的有效率是前所未有的，属于里程碑式的突破。同时，它还扩大了患者年龄限制，从4个月大的婴幼儿到76岁的老年人，这在以前是难以想象的。在肿瘤精准治疗的方向上又更上了一层楼！ Vitrakvi不仅是实现了跨癌种口服药物治疗，还有这么高抗肿瘤治疗有效率，科技的发展给了我们更多的想象力，相信在不久的将来，科学家们会开发出更多针对患者基因缺陷的新药。”（都市快报）